DEBRA lucha por incorporar la primera terapia génica para la piel de mariposa
Europa aprobó, hace seis meses, el uso de Vyjuvek, primera terapia génica tópica desarrollada para tratar la piel de mariposa distrófica. Países como Francia, Italia o Alemania ya administran este fármaco. España aún no lo ha incorporado al Sistema Nacional de Salud (SNS) y las familias afectadas han lanzado una campaña de recogida de firmas para reclamar su inclusión inmediata (firma.pieldemariposa.es).
¿Qué beneficios aporta Vyjuvek? ¿Cómo redunda en la calidad de vida de los pacientes? Según nos explica Núria Tarrats, responsable de investigación de ONG DEBRA Piel de Mariposa, “en España se han acumulado, en este periodo de tiempo, más de cuatro millones de minutos de curas evitables, lo que equivale a más de siete años de dolor continuo”. Este medicamento puede cerrar heridas que llevan años abiertas, y eso se traduce en menos dolor, menos tiempo de curas y más calidad de vida.
Vyjuvek, primera terapia génica para la piel de mariposa
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Pregunta.- Desde DEBRA habéis lanzado una campaña con un objetivo urgente: la incorporación inmediata del medicamento Vyjuvek al SNS. Cuéntanos brevemente el porqué de esta campaña y su urgencia.
Respuesta.- Por fin ha llegado una terapia verdaderamente innovadora para la piel de mariposa. Llevamos años siguiendo su desarrollo, y desde 2023 ya está disponible en Estados Unidos. A principios de 2025 se aprobó en Europa y, seis meses después, seguimos esperando su incorporación en España.
En este tiempo, en España se han acumulado más de cuatro millones de minutos de curas evitables, lo que equivale a más de siete años de dolor continuo.
Esta terapia génica representa una oportunidad real de transformar la vida de las personas con piel de mariposa del tipo distrófica: de cerrar heridas, aliviar el dolor y, por fin, empezar a vivir con mayor calidad de vida. Estas personas y sus familias llevan toda una vida esperando. Algunas ya no podrán verlo, pero por quienes siguen luchando cada día necesitamos que esta terapia llegue cuanto antes.
Con esta campaña queremos recordar que cada minuto cuenta.
P.- ¿Cómo puede la gente apoyar esta campaña?
R.- Hay muchas formas de colaborar. La más directa es firmar y difundir la campaña, pero también es fundamental ayudar a sensibilizar sobre qué es la piel de mariposa.
Se trata de una enfermedad minoritaria, y necesitamos que cada vez más personas la conozcan para que se sumen a nuestra causa. Cuantas más voces unidas alcemos, más fuerza tendremos para exigir que los medicamentos huérfanos, aquellos destinados a enfermedades minoritarias, lleguen con urgencia a las personas que los necesitan.
La campaña ya está activa, y cualquier persona puede mostrar su apoyo firmando en firma.pieldemariposa.es
P.- ¿Podrías explicar qué es el medicamento Vyjuvek y cuál es su mecanismo de acción?
R.- Vyjuvek es la primera terapia génica tópica desarrollada para tratar la piel de mariposa distrófica, una de las formas más graves de la enfermedad.
Las personas afectadas por este tipo de piel de mariposa presentan mutaciones en un gen, el del colágeno 7, esencial para formar el “pegamento” que mantiene unidas las capas de la piel. Esto hace que la piel se desprenda con facilidad, provocando ampollas y heridas profundas.
Esta terapia génica proporciona a las células de la piel la información correcta que necesitan para producir ese pegamento. Así, las heridas empiezan a cerrarse y, durante un tiempo, esa piel tratada funcionará como una piel sana.
Avances en el cuidado de la piel de mariposa
P.- ¿Qué avances representa este medicamento para los pacientes con epidermólisis bullosa (EB)?
R.- Este medicamento significa poder cerrar heridas que llevan años abiertas, y eso se traduce en menos dolor, menos tiempo de curas y más calidad de vida. Significa poder ponerse una camiseta sin mancharla con las heridas, dedicar el tiempo de las curas a actividades cotidianas, a socializar. Como dice una de nuestras socias, este medicamento es una oportunidad para “dejar de sobrevivir para empezar a vivir”.
P.- Desde tu experiencia, ¿qué diferencia práctica podría suponer para un paciente que acceda a Vyjuvek frente a los tratamientos actuales?
R.- Inicialmente, el tratamiento se aplica directamente sobre las heridas una vez por semana, durante las curas. Pero cuando las heridas comienzan a cerrarse y la piel tratada gana resistencia, el cambio es evidente: menos curas, menos dolor, menos picor y menos vendajes.
Es un paso enorme hacia una vida más libre y menos condicionada por la enfermedad.
P.- ¿Cuáles son los principales obstáculos o barreras que están impidiendo que Vyjuvek esté ya disponible en el SNS en España?
R.- El principal obstáculo es el retraso en la incorporación de medicamentos huérfanos al Sistema Nacional de Salud. Según los informes WAIT, España tarda una media de 700 días en incluir un medicamento destinado a una enfermedad minoritaria, pese a que el plazo máximo establecido debería ser de 180 días.
En el caso de Vyjuvek, seis meses después de su aprobación europea, la compañía farmacéutica aún no ha solicitado el código nacional, un paso imprescindible para iniciar las negociaciones de precio y reembolso con las administraciones públicas.
Nuestro temor es que, mientras países como Francia, Alemania o Italia ya están administrando Vyjuvek, en España este proceso de aprobación siga demorándose, porque cada día que pasa seguimos acumulando minutos de curas y dolor que podrían reducirse e incluso evitarse con la llegada de esta terapia.
Medidas urgentes y formación continuada
P.- Además de la inclusión de ese medicamento al SNS, ¿qué otras medidas urgentes reivindicáis desde DEBRA?
R.- Además de la distribución urgente de este medicamento, reclamamos la incorporación regular y continuada de servicios fundamentales dentro del Sistema Nacional de Salud como:
- Apoyo psicológico, tanto para las personas afectadas como para sus familias.
- Atención bucodental especializada.
- Fisioterapia continua, imprescindible para mantener la movilidad y prevenir o retrasar la aparición posibles complicaciones asociadas.
Estas medidas no son un lujo, sino una necesidad básica para garantizar una atención integral y el derecho a la salud de las personas con piel de mariposa.
La inclusión de este medicamento en el SNS supondría un paso decisivo para mejorar la calidad de vida de las personas con piel de mariposa y sus familias, que cada día afrontan enormes desafíos físicos y emocionales. Garantizar el acceso a tratamientos eficaces es tan importante como asegurar que los profesionales sanitarios estén preparados para ofrecer los mejores cuidados posibles. En este sentido, la formación continua en el abordaje de heridas y úlceras resulta clave.
